Ampliación la indicación de Kaftrio® para el tratamiento la Fibrosis Quística
Hoy, día 23 de Abril, se celebra el Día Nacional de la Fibrosis Quística.
La Fibrosis Quística está viviendo una auténtica revolución a lo largo de los últimos años con la aparición de los tratamientos moduladores de la proteína CFTR. El fármaco que más ha contribuido a este cambio es la triple terapia con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor en combinación con ivacaftor. Este medicamento, considerado un modulador de alta eficacia, lo están recibiendo a día de hoy los pacientes con al menos una mutación F508del a partir de los 2 años de edad. Según los datos del Registro Español de Fibrosis Quística, aproximadamente el 75% de los pacientes de Fibrosis Quística de nuestro país son homocigotos o heterocigotos por esta mutación.
El pasado 7 de abril la Comisión Europea aprobó la ampliación de la indicación de este fármaco a todos los pacientes a partir de los 2 años de edad con al menos una mutación no de clase I en el gen CFTR. Esto implica que alrededor del 95% de la población europea afectada de Fibrosis Quística podrá beneficiarse del tratamiento después de esta implicación esta ampliación.
Desde el Grupo de Trabajo de Fibrosis Quística celebramos esta ampliación y esperamos que el proceso de aprobación para su comercialización se realice de forma ágil. Asimismo, no podemos olvidarnos de los pacientes que aún no se beneficiarán de ningún fármaco modulador. Por este motivo queremos recordar la importancia que aún tiene la investigación en la lucha contra la Fibrosis Quística.
